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【講座主旨】
核酸医薬は従来医薬品と異なる分子構造・製造特性を有し、品質評価と不純物管理に独自の規制的配慮が求められる。
本講座ではICHガイドラインおよびPMDA、FDA、EMAの評価視点を踏まえ、核酸医薬の品質評価、不純物管理、開発段階別対応について実務的に解説する。
【講座内容】
１．核酸医薬のモダリティと品質評価の基本構造
・ASO、siRNA、mRNA等の構造と品質特性
・低分子・バイオ医薬との違い
・CMCにおける評価の難しさ
２．分子設計と品質特性（CQA）の関係
・配列設計・修飾・立体構造の影響
・安定性・活性・免疫原性との関係
・リスクベースでのCQA設定
３．安定性・分解経路と品質評価
・化学分解（脱保護、加水分解等）
・酵素分解（ヌクレアーゼ）
・保存・輸送条件設定の考え方
４．核酸医薬における不純物の全体像
・配列関連不純物
・化学修飾由来不純物
・製造工程起因不純物（本講の中心）
５．製造工程起因不純物の発生メカニズム
・合成工程（縮合反応、副反応）
・精製工程（不完全分離）
・原料由来不純物（試薬・担体）
６．代表的な不純物とリスク評価
・短鎖体・欠損配列
・ミスマッチ配列
・未反応中間体
・保護基残存物
・重合副生成物
７．不純物プロファイルの設計と管理戦略
・プロセス設計と不純物制御の関係
・Control Strategyの構築
・Design Spaceの考え方（ICH Q8）
８．分析評価技術とその限界
・HPLC、LC-MS、CE等
・定量・同定の課題
・規格設定の科学的根拠
９．不純物管理に関する規制要求
・ICH Q3A/Q3Bとの違い
・ICH M7（遺伝毒性不純物）との関係
・核酸医薬特有の規制上の曖昧領域
１０．規制当局の評価視点（PMDA / FDA / EMA）
・不純物に対する審査の考え方
・指摘されやすいポイント
・グローバル開発時の注意点
１１．開発段階別の品質・不純物管理戦略
・非臨床段階：柔軟性とスピード
・治験段階：管理レベルの引き上げ
・承認申請：一貫性・説明責任
１２．照会対応・実務ノウハウ
・よくある照会事例（不純物関連）
・規格設定・根拠説明の作り方
・PMDA対応の実践ポイント
【質疑応答】
◆◆講師プロフィール◆◆◆
専門分野：
再生医療、核酸医薬、バイオ医薬、体外診断薬
学位：
Ph.D., MBA
略歴・活動・著書など：
薬業支援家(商標取得)として、新たな形の創薬・製薬支援を進めている。医薬品・バイオ医薬品分野において、薬事・品質保証・事業開発を横断した実務およびコンサルティングに20年以上従事。再生医療等製品（細胞・遺伝子治療）、核酸医薬、抗体医薬、希少疾患領域を中心に、CMC戦略、GMP／GQP体制構築、PMDA対応を多数支援。**実務経験に基づく規制当局の評価視点を踏まえた解説に定評がある。**複数の製造販売業（MAH）における薬事・品質保証業務に関与し、国内外企業の日本市場参入支援の実績を有する。現在は合同会社鈴木聡薬業事務所代表として、大学発ベンチャー・スタートアップの創業支援、技術移転、薬事・品質戦略立案を行っている。一般社団法人日本薬業支援家協会
代表理事。
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