（核酸医薬、免疫療法、遺伝子治療、細胞医薬品）

１節 核酸医薬品の開発動向
1．核酸医薬品の特徴
　1-1. 核酸医薬品の定義
　1-2. 核酸医薬品の分類
　1-3. 核酸医薬品の大きさ
　1-4. 核酸医薬品の性質および体内動態
2．核酸医薬品に用いられる修飾型核酸
　2-1. リン酸部の修飾
　2-2. 糖部の修飾
　2-3. 塩基部の修飾
3．核酸医薬品の開発動向
　3-1. 上市された核酸医薬品
　3-2. アンチセンス
　　3-2-1. Gapmer型アンチセンス
　　3-2-2. スプライシング制御型アンチセンス
　　3-2-3. miRNA阻害型アンチセンス
　3-3. siRNA
　3-4. miRNA
　3-5. デコイ
　3-6. アプタマー
　3-7. CpGオリゴ

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3節「アンチセンス核酸医薬の特徴と研究動向と安全性評価」
１．アンチセンス核酸医薬の特徴
２．アンチセンス核酸医薬の研究・開発動向
　2-1．アンチセンス核酸医薬の承認状況
　2-2．デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソン・スキップ治療
　2-3．アンチセンス核酸医薬の研究開発における課題
３．希少疾患であるDMDを対象にしたアンチセンス核酸医薬の安全性評価

4節アプタマーを標的とした研究の進展と安全性評価
1．アプタマーについて
　1-1. アプタマーの取得方法
　1-2. アプタマーの特性
2．アプタマーの開発状況
　2-1. 臨床試験の実施状況
3．アプタマーの安全性評価
　3-1. 非臨床試験における安全性評価
　3-2. 臨床試験における報告事例

5節 siRNAの利点と技術開発・安全性評価
1. RNAiの分子機構
2. siRNA医薬の臨床応用における利点
3.　siRNA医薬の臨床応用における課題と技術開発
　3-1. RNAi効果の高いsiRNAの配列設計
　3-2. 標的以外の遺伝子群に対する副作用的抑制作用の阻害
　3-3. siRNAの標的mRNAとの結合力の化学修飾による調節
　3-4. 血中安定性の増強と標的組織・細胞への運搬
　3-5.過剰な免疫応答反応の抑制

6節 miRNAを標的とした核酸医薬の開発と安全性評価
1．microRNAと疾患の関係性
　1-1. miRNAの作用機序とその機能
　1-2. miRNAと疾患
　1-3. 疾患治療の標的分子としてのmiRNA
2．miRNAを標的とした核酸医薬品の開発
　2-1. Anti-miRNA oligonucleotide (AMO)
　2-2. miRNA mimic
3．miRNAを標的とした核酸医薬品の応用と現状
　3-1 AMOの臨床試験例
　3-2 miRNA mimicの臨床試験例

7節 デコイ核酸の研究動向
1．対象となる疾患と転写因子
　1-1.心血管疾患
　1-2. 悪性腫瘍
　1-3. 炎症性疾患
2．キメラデコイ
　2-1. 転写因子ネットワーク
　2-2. キメラデコイ
3．導入方法
　3-1.ナノ粒子を使った導入法
　3-2デバイスを使ったデコイ投与法の開発

8節 リボザイムの研究動向と安全性評価
１．リボザイムを用いた核酸医薬研究
　1-1. ハンマーヘッドリボザイム
　1-2. ヘアピンリボザイム
　1-3. Hepatitis Delta Virus（HDV）リボザイム
　1-4. リボヌクレアーゼP（RNase P）
　1-5. デオキシリボザイム（10-23 DNAzyme）
２．リボザイム医薬の安全性と課題、および近年の研究動向
　2-1. リボザイム-Spherical Nucleic Acid（SNA）
　2-2. スマートDNAzyme-MnO2 ナノシステム

9節 非臨床試験の取り組みとその評価
１．核酸医薬概論
２．非臨床試験を実施する際に留意すべき核酸医薬のCMC上の特性
３．核酸医薬の非臨床安全性試験
　3-1. 核酸医薬の毒性評価における留意事項
　3-2. 非臨床安全性試験各論
４．核酸医薬の臨床試験からの考察

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11節 著作権の都合上、掲載しておりません

12節　エクソソームを使用した核酸医薬品の開発の可能性
1．リポソームとエクソソーム
2．エクソソームによるDDSの試み
3．エクソソームによる核酸医薬のDDS

1節 免疫療法の歴史と今後の展望と課題
1．免疫療法の歴史
　1-1. 免疫とは
　1-2. がん免疫とは
　1-3. がん免疫療法（非特異的免疫療法〜特異的免疫療法）
　1-4. がん免疫療法（免疫チェックポイント阻害剤）
　1-5. がん免疫療法（遺伝子改変T細胞移入療法）
2．今後の展望と課題
　2-1. 免疫チェックポイント阻害剤
　2-2. 遺伝子改変T細胞移入療法

2節 腫瘍組織浸潤リンパ球の研究動向とそがん免疫療法へ応用
1.腫瘍内浸潤細胞群とその役割
2.腫瘍内浸潤 T細胞を用いたがん免疫療法
3.今後の展望

3節　がんワクチン療法の研究動向と今後の可能性
1．がんワクチン療法
　1-1. ペプチドワクチン
　1-2. 樹状細胞ワクチン
　1-3. 樹状細胞ワクチン
2．がんワクチン療法と免疫チェックポイント制御の併用　
　2-1. 免疫チェックポイント阻害薬
　2-2. がんワクチン療法と免疫チェックポイント制御の併用　
3．がんワクチン療法開発の今後の可能性

4節 免疫細胞療法におけるDDS
１．DCワクチン療法におけるDDS
　1-1. 遺伝子改変DCワクチンの調製技術
　1-2. DCワクチンの体内動態制御を目指した製剤設計
２．T細胞養子免疫療法におけるDDS
　2-1. 遺伝子改変T細胞の調製技術
　2-2. CAR-T細胞の開発
　2-3. 腫瘍血管標的化CAR-T細胞の創製

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6節　がんワクチン効果を高めるアジュバント研究の実際
1抗がん免疫アジュバント
　1.1アジュバントの原点・フロイントのアジュバント
　1.2非特異的免疫賦活剤
　1.3トル様受容体と樹状細胞
　1.4BCG-CWS（Bacillus Calmette?Guerin - Cell Wall Skeleton：ウシ結核菌の細胞骨格成分）
2抗がんアジュバントの開発戦略
　2.1抗がん抗体とがん特異的細胞傷害性T細胞
　2.2樹状細胞の活性化とクロスプレゼンテーション（図１）
　2.3樹状細胞選択性
　2.4樹状細胞機能補完
　2.5副作用の回避
　2.6局所炎症と徐放性
3アジュバント（候補）物質
　3.1アラム塩
　3.2オイルエマルジョン　
　3.3リポソーム
　3.4QS-21　
　3.5樹状細胞活性化・TLRリガンド
4アジュバントの安全性評価
　4.1添加剤・有効成分
　4.2 WHOガイドライン

2節　遺伝子治療モデル動物作成の留意点とその評価
1．疾患モデル動物としての妥当性
　１.１．マウスの利便性　
　１.２．疾患モデルとしてのマウスの注意点　
　１.３．マウス以外の疾患モデル動物
2．遺伝子治療モデル動物作出の戦略と留意点
　２.１．ゲノム編集技術を用いてヒト変異を精密に再現する
　２.２．ex vivo遺伝子治療モデル
　２.３．体細胞変異型疾患モデル
　２.４．マウス以外の疾患モデル動物作出の戦略

3節 遺伝子治療の臨床試験の進め方と留意点
１．遺伝子治療臨床試験を進めるための準備と留意点
　1-1. 遺伝子治療関連指針
　1-2. カルタヘナ
　1-3. 臨床試験デザインとプロトコル
　1-4. 遺伝子導入における安全性の確保
２．遺伝子治療臨床試験を実施する上での病棟での留意点
　2-1.遺伝子治療臨床試験の実際
　2-2.各部署との連携

4節 遺伝子治療に関わる特許取得状況と特許戦略
1．我が国の例から見る遺伝子治療、その実態と特許との関係
　1-1.いわゆる「遺伝子治療」とは
　1-２.遺伝子治療に関わっている特許の対象とは
　1-３.遺伝子治療関係の報告から分かること
　1-４.HGF遺伝子を用いて遺伝子治療を目指しているアンジェスMGの知的財産報告書から
　1-５.遺伝子治療に用いるベクターとしてのセンダイウイルスの例について
2. 遺伝子が特許となるのか
　２-１.遺伝子の特許性とは
　２-２.ヒトから分離しただけの単離核酸や安定性などを付与された修飾核酸
　２-３. 米国特許法35U.S.C.§101の状況
　２-４.ゲノム編集の方法特許について・該基本的方法特許は、iPS細胞のような状況となるか？
3.　 遺伝子治療に関わる特許戦略とは
　３-１.典型的な医薬品を例にとっての特許戦略とは
　３-２.遺伝子治療と医療行為との関係、および方法クレームと用途発明

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6節 アデノ随伴ウイルスの遺伝子治療開発への取り組み
1．AAVの構造
　1-1. AAVゲノム
　1-2. AAVキャプシド
2．AAVゲノムの改変
　2-1. 2本鎖型AAVベクター
　2-2. D領域改変AAVベクター
3．AAVキャプシドの改変
　3-1. AAVベクターの細胞内での分解を抑制する変異導入
　3-2. 構造解析に基づいたAAVベクターの創出
　3-3. 既知のペプチド挿入による特定の細胞に感染するAAVベクターの創出
　3-4. ランダムペプチド挿入によるAAVライブラリの作製
　3-5. ランダム変異導入によるAAVライブラリの作製
　3-6. 中和抗体で不活化されないAAVベクターの作製
4．新規のハイブリッドベクターの創出

１節 細胞医薬品の開発動向と今後の展望
1．“細胞医薬品”の定義
2．細胞医薬品の歴史
3．細胞医薬品に用いられる細胞の種類
　3.1. 組織幹細胞（tissue stem cell）
　3.2. 多能性幹細胞（pluripotent stem cell）
4．細胞医薬品の研究開発動向
　4.1. 幹細胞関連技術の動向
　4.2. 細胞医薬品の開発状況
　4.3. 細胞加工受託事業の状況
　4.4. 日本の製薬企業等の動向

2節　細胞医薬品の移植投与におけるデバイスの開発
1．心疾患
2．ALS
3．変形性関節症

3節 カプセルに封入した細胞医薬品の研究動向
1．糖尿病
2．眼領域
3．悪性新生物
4．パーキンソン病

4節　細胞医薬品におけるモデル動物作成とその評価
1．細胞医薬品の一般毒性試験に用いる動物
2．細胞医薬品の造腫瘍性試験に用いる動物
3．細胞医薬品の薬理・薬効試験に用いるモデル動物

５節 細胞医薬品の臨床試験の進め方
1．細胞医薬品（細胞治療）に係る指針等の整備
2．臨床研究中核病院の整備と臨床研究の活性化・推進
3．細胞医薬品における臨床試験の現況
4．臨床試験計画立案における留意点
　4.1臨床試験計画において
　4.2ファーマコビジランス
5．臨床試験（開発）実施事例
　5.1我が国での臨床試験（開発）事例
　5.2海外での臨床試験（開発）事例

６節　細胞製品製造法構築のポイント
1．細胞医薬品製造の要件
　1.1. 品質
　1.2. 供給
　1.3. 規制
　1.4. コスト
2．細胞製品製造システムの構成要素
　2.1. 細胞製品製造システムの開発事例
　2.2. ヒト多能性幹細胞株を用いた細胞製品製造システムの構成要素
　　2.2.1. 拡大培養
　　2.2.2. 分化誘導・再生医療に適用可能なグレードの培地及び培養基材、
　　2.2.3. 分離精製
　　2.2.4. 細胞加工
　　2.2.5. 品質管理・評価
　　2.2.6. 保存・搬送
　　2.2.7. 制御システム
3．幹細胞培養装置の開発事例
　3.1. 接着培養（シャーレ・フラスコ型）
　3-2. 接着培養（バッグ型）
　　3.2.1. 閉鎖系培養システム
　　3.2.2. 培養バッグによる大量培養
　　3.2.3. 独立型培養ユニット
　　3.2.4. 観察カメラの搭載
　3.3. 立体培養
　　3.3.1. 細胞解離酵素を使わない機械的処理による継代法
　　3.3.2. 機能性高分子による自発的スフェア融合の減少
　　3.3.3. 機能性高分子による撹拌不要な三次元的浮遊培養

7節　細胞培養加工装置の日常管理
１．ヒト細胞（自動）培養加工装置の日常管理
　1.1.「ヒト細胞培養加工装置についての設計ガイドライン[改訂]及び開発ガイドライン2015」の概要
　1.2.「ヒト細胞自動培養加工装置についての設計ガイドライン2015」の概要
２．再生医療の日常管理
　2.1.概要
　2.2.目的と適用範囲
３．細胞治療の日常管理
　3.1.概要
　3.2.骨子
４．検討要素
　4.1.細胞調製の実施機関の要件
　4.2.細胞調製施設の構造設備要件
　4.3.培養加工装置の要求事項
　　4.3.1.培養加工装置の開発における設計管理
　　4.3.2.培養加工装置の構造
　　4.3.3.無菌操作が可能な 環境の維持・管理
　　4.3.4.培養加工装置の材質
　　4.3.5.動作管理
　　4.3.6.ユーザインタフェス
　4.4.培養加工装置の設置環境（細胞培養加工施設）
　4.5.ヒト由来生体組織からの採取
　4.6.細胞の調製
　　4.6.1.採取した細胞の取り扱い
　　4.6.2.最終調整物の調製と提供
　　4.6.3.調製後の対応
　4.7.従事者及び実施機関の管理体制
　　4.7.1.組織の管理体制
　　4.7.2.職員の対応
　　4.7.3.内部監査
　　4.7.4.個人情報の保護
　4.8.規格・基準
　　4.8.1.ガイドライン
　　4.8.2.設計・検査基準
　　4.8.3.製造基準
　　4.8.4.輸出対応基準

8節　再生医療に用いる細胞医薬品を搬送する際の留意点
1．細胞医薬品の形態
　1-1. 原材料の形態と搬送条件
　1-2. マスター、ワーキング細胞の搬送条件
　1-3. 最終製品の搬送
2．搬送容器、搬送手段に係るガイドライン
3．搬送容器の基本構造
　3-1. 一次容器
　3-2. 二次容器
　3-3. 外装容器
　3-4. モニタリングセンサ
4．既に認可されている再生医療製品の保管・輸送
5．再生医療製品の搬送システム

9節　細胞医薬品開発における特許状況と特許戦略
1．細胞医薬品／幹細胞関連技術
2．細胞医薬品／幹細胞関連技術の特許出願状況
　2.1　特許出願人の国別状況
　2.2　技術区分別特許出願状況
　2.3　幹細胞の種類別特許出願状況

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◇第５章　がん領域における医療技術（核酸医薬、免疫療法、遺伝子治療、細胞医薬品）の現状と課題 ◇

2節　乳がんにおける治療の現状と免疫療法への期待
1.　がん免疫療法とは
　1.1　抗HER2阻害剤
　1.2　その他の抗体療法
　1.3　抗CTLA-4抗体
　1.4　抗PD-1（programmed death-1）抗体
　1.5　抗PD-L1（programmed death-ligand 1）抗体
　1.6　その他の免疫チェックポイント阻害薬

3節　肺がんへ向けた免疫療法の研究動向
1.　免疫チェックポイント阻害剤
　1-1. 進行非小細胞肺癌における現在までにおけるエビデンス
　1-2. 免疫チェックポイント阻害剤におけるバイオマーカー研究
　1-3. 進行非小細胞肺癌における現在進行中の主な臨床試験

4節　非小細胞肺がんへ向けた免疫療法の現状と今後の可能性

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6節　がん転移抑止へ向けた核酸医薬を基盤とした分子標的薬の研究動向とその評価
1.　癌 10年生存率
2.　核酸医薬
3.　核酸医薬のDDS
4.　癌転移モデルの構築から「抗転移」治療標的の探索およびその有用性の検討

7節　白血病における免疫療法の実際

8節　消化管がんの免疫チェックポイント阻害薬の実際
1.　がん免疫逃避機構とPD-1/PD-L1経路
2.　食道がん
　2.1. Pembrolizumabを用いた臨床試験
　2.2. Nivolumabを用いた臨床試験
　2.3. 抗PD-L1抗体を用いた臨床試験
3.　胃がん
　3-1. Pembrolizumabを用いた臨床試験
　3-2.　Nivolumabを用いた臨床試験
　3-3.　抗PD-L1抗体を用いた臨床試験
4.　大腸がん
5　今後の免疫チェックポイント阻害薬の開発の方向性

9節　皮膚がんにおける免疫チェックポイント阻害薬の実際
1.　悪性黒色腫に対する免疫チェックポイント阻害薬の投与法と効果
　1-1. 抗PD-1抗体
　1-2. 抗CTLA-4抗体
　1-3. 抗PD-1抗体と抗CTLA-4抗体の併用
　1-4. 免疫チェックポイント阻害薬の切り替え
　1-5. 開発中の免疫チェックポイント阻害薬
2.　免疫チェックポイント阻害薬の有害事象
　2-1. 免疫関連有害事象
3.　免疫チェックポイント阻害薬の効果とネオ抗原
　3-1. 効果予測に役立つバイオマーカー
　3-2. ネオ抗原
4.　免疫チェックポイント阻害薬の課題と今後の展望

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11節　がん根治に向けた免疫療法の開発
1.　自家造血幹細胞移植の腫瘍免疫誘導機序
　1.1　獲得免疫の活性化
　1.2　自然免疫の活性化
　1.3　腫瘍内免疫抑制環境の解除
2.　免疫療法と自家造血幹細胞移植の複合療法の開発
　2.1　同種MHC遺伝子治療との併用療法
　2.2　I型インターフェロン(IFN)遺伝子治療との併用療法
　2.3　ドナー・プレイミュナイザーションによる腫瘍免疫の強化
　2.4　骨肉腫に対する複合療法の開発
3.　今後の展望

12節　悪性黒色種における免疫チェックポイント阻害薬の実際
1.　免疫チェックポイント阻害薬
　1-1. 抗CTLA-4抗体薬
　1-2. 抗PD-1抗体
　1-3. 抗CTLA-4抗体と抗PD-1抗体薬の併用
2.　MAPKシグナル伝達阻害薬
　2-1. MAPKシグナル
　2-2. BRAF阻害薬
　2-3. BRAF阻害薬＋MEK阻害薬併用療法
3.　免疫チェックポイント阻害薬とMAPKシグナル伝達阻害薬

13節　ウイルスを用いたがん療法の開発と最新研究動向
1.　ウイルスを用いたがん療法の開発
　1-1. アデノウイルス
　1-2. ヘルペスウイルス
　1-3. 麻疹ウイルス
　1-4. ワクシニアウイルス
　1-5. レオウイルス
2.　最新研究動向
　2-1. 対象となるがん種
　2-2. 投与経路
　2-3. 他の治療法との併用

14節　膵がん免疫療法治療の現状
1.　膵癌の腫瘍微小環境における免疫チェックポイント機構の特徴
　1-1. Natural killer細胞（NK細胞）
　1-2. CD8陽性細胞障害性T細胞（CD8 T細胞）、CD4陽性ヘルパーT細胞（CD4 T細胞）
　1-3. 樹状細胞（Dendrtic cells：DCs）
　1-4. 腫瘍関連マクロファージ（tumor-associated macrophage: TAMs）
　1-5. 制御性T細胞（regulatory T-cells: T-reg）
　1-6. 骨髄由来免疫抑制細胞（myeloid derived suppresser cell: MDSC)
2.　膵癌免疫療法の標的分子
　2-1. エフェクター機能に関連する分子
　2-2. サプレッサー機能に関連する分子
3.　膵癌における免疫チェックポイント阻害療法の成績

15節　著作権の都合上、掲載しておりません

16節　免疫チェックポイント阻害剤の臨床開発のトレンドと今後の展望

17節　腫瘍内科からみた免疫療法の使われ方とその頻度

18節　がん治療薬のライセンス交渉のポイント
1.　がん治療薬の研究開発における創薬ベンチャー企業の役割
　1-1. がん研究推進政策
　1-2. 創薬バリューチェーンの確立
2.　がん治療薬のライセンスの特徴
　2-1. 研究開発コンセプトの独創性と多様性
　2-2. 高薬価のバイオ医薬品
　2-3. 開発戦略にみる最近のがん治療薬開発トレンド
　2-4. バイオシミラー
　2-5. 開発途上国の対応
3.　がん治療薬のライセンス交渉における留意点
　3-1. 創薬ベンチャー企業の事情
　3-2. 経済条件の協議における留意点
　3-3. ライセンスストラクチャーの多様性
4.　リスク回避
　4-1. リスク回避がクローズアップされてきた背景
　4-2. ライセンス契約書におけるリスク回避
5.　最近のがん治療薬のライセンス例
　5-1. 新しいキナーゼ阻害薬の例
　5-2. アポトーシス誘導薬の例
　5-3. 経口核酸医薬の例
　5-4. 特異的キラー細胞誘導薬の例
　5-5二重特異性抗体の例

19節　がん治療薬のアンメットニーズの捉え方および製品戦略の策定
1.　有効な治療方法がない医療ニーズ
　1-1. 抗体医薬品
　1-2. 核酸医薬品
　1-3. 遺伝子・細胞治療
　1-4. がん治療における、まだ満たされていない医療ニーズの充足
2.　まだ満たされていない医療ニーズ
　2-1. 食道皮膚の再生治療
　2-2. 腹圧性尿失禁の再生医療
　2-3. 乳がん患者における乳房摘出術後の乳房再建の再生医療
3.　アンメットニーズを見据えた製品戦略の策定
　3-1. 臨床開発部門とマーケティング部門のミッションの違い
　3-2. 内資の組織横断型開発プロジェクトチームの例
4.　より的確な製品戦略の策定のために
5.　まとめ

1節　アルツハイマー病の免疫療法の開発への取り組みと課題
1.　ＡＤの発症機序と免疫療法の可能性
2.　免疫療法の発明と初期の治験
　2-1. 免疫療法の発明
　2-2. AN-1792ワクチン
3.　現在治験中、あるいは治験が終了した免疫療法
　3-1. 抗体療法
　3-2. 能動免疫ワクチン
4.　その他のワクチン
5.　今後の課題

2節　免疫療法と抗糖尿病療法の併用：次世代の神経変性疾患の予防治療の可能性
1.　神経変性疾患と免疫療法
　1.1　AD の免疫療法による臨床治験
　1.2　最近のAD の臨床治験における免疫療法
　1.3　他のアミロイド蛋白の免疫療法
2.　免疫療法の効率に影響すると予測される因子
　2.1　オリゴマーやプロトフィブリルの神経毒性
　2.2　他のアミロイド蛋白
　2.3　β-シヌクレイン(βS)
　2.4　アミロイド蛋白の生理作用
3.　神経変性疾患と‘抗インスリン耐性’治療
　3.1　神経変性疾患の免疫療法と他の治療法との併用の可能性
　3.2　神経変性疾患に対する‘抗インスリン耐性’治療
　3.3　免疫療法と‘抗インスリン耐性’治療との併用の可能性

2節　小児稀少疾患に対する遺伝子治療の現状と問題点
1.　遺伝子治療の概要
2.　ex vivo遺伝子治療
　2.1　原発性免疫不全症
　　2.1.1　SCID-X1
　　2.1.2　ADA欠損症
　　2.1.3　ウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）
　　2.1.4　慢性肉芽腫症（CGD）
　2.2　ライソゾーム蓄積症
　　2.2.1　異染性白質ジストロフィー（MLD）
　　2.2.2　副腎白質ジストロフィー（ALD）
　2.3　βサラセミア
3.　in vivo遺伝子治療
　3.1　血友病B
　3.2　遺伝性網膜症
4.　遺伝子修復（改変）技術の発展

3節　血友病遺伝子治療の現状・展望と課題
1.　血友病について
　1-1. 長時間作用型凝固因子製剤
　1-2. インヒビター対策
　1-3. 遺伝子治療の歴史
2.　血友病遺伝子治療の現状
　2-1. 血友病B遺伝子治療の臨床試験
　2-2. 血友病A遺伝子治療の臨床試験
3.　課題と展望
　3-1. 免疫反応
　3-2. ゲノム編集技術の応用

4節　小児の難治性神経疾患の遺伝子治療研究の現状と課題
1.　小児神経疾患と治療
　1.1 小児神経疾患の種類
　1.2 小児神経疾患の症状と治療
2.　小児神経疾患に対する遺伝子治療
　2.1　小児神経疾患に対する遺伝子治療法開発経過
　2.2　遺伝子治療が臨床応用された疾患例
　　2.2.1　Canavan病
　　2.2.2　若年型神経セロイドリポフスチン症（Batten病）
　　2.2.3　アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 (AADC欠損症)
　　2.2.4 脊髄性筋萎縮症
　　2.2.5　副腎白質ジストロフィー
　　2.2.6　異染性白質ジストロフィー
3.　日本でのAADC欠損症に対する遺伝子治療
　3.1 AADC欠損症とは
　3.2 遺伝子治療の方法
　3.3 日本人AADC欠損症患者
　3.4治療経過
4.　小児神経疾患に対する世界的な遺伝子治療法開発研究の状況と問題点
　4.1遺伝子治療法開発が進められている主な疾患
　4.2 遺伝子治療開発上の問題点
　　4.2.1 遺伝子治療の投与経路
　　4.2.2 遺伝子発現量の調節と治療ターゲット分子の同定

5節　ライソゾーム病領域における遺伝子治療の現状
1.　総論
　1-1. 現行の治療法
　1-2. 遺伝子治療
　　1-2-1ウイルスベクター
　　1-2-2. ゲノム編集
2.　各論（疾患応用）
　2-1.　リピドーシス
　2-2.　ムコ多糖症（Mucopolysaccharidosis, MPS）
　2-3.　糖原病 (Glycogen storage diseases type II, Pompe desiase)
　2-4.　神経性セロイドリポフスチン症（NCL）
　2-5.　副腎白質ジストロフィー（ALD）

6節　原発性免疫不全症候群における遺伝子治療の現状
1.　原発性免疫不全症候群とは
2.　原発性免疫不全症候群の種類および遺伝子治療の対象となる疾患
3.　原発性免疫不全症候群に対する遺伝子治療の概略
4.　各疾患に対する遺伝子治療の実際
　4-1. アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症
　4-2. X連鎖重症複合免疫不全症
　4-3. Wiskott-Aldrich症候群
　4-4. 慢性肉芽腫症

1節　変形性関節症を引き起こす遺伝子の解明と治療の展望
1.　ゲノム解析から分かったこと
2.　分子生物学的研究から分かったこと
　2-1. マウス変形性関節症モデルの開発
　2-2. マウス変形性関節症モデルを用いた初期の成果
　2-3. Notchシグナル
　2-4. HIF-2αとNF-κBシグナル
　2-5. 変形性関節症を制御する様々なシグナル
3.　治療薬の探索
　3-1. 生体内分子の応用
　3-2．TD-198946
　3-3．変形性関節症の創薬の問題点

2節　脂質異常症に対するアンチセンス医薬
1.　アンチセンス医薬について
　1-1. アンチセンス医薬の作用機序
　1-2. アンチセンス医薬の体内動態
2.　脂質異常症を標的としたアンチセンス医薬の臨床開発状況
　2-1. Apolipoprotein B-100（apob）
　2-2. Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9（PCSK9）
　2-3. Apolipoprotein C-III（apoC3）
　2-4. その他のアンチセンス脂質低下薬

3節　生活習慣病における遺伝子検査・治療の現状と課題
1.　先制・統合医療包括センターにおけるmRNA（マーナ）健康外来の設立
　1.1　設立背景
　1.2　設立目的（戦略的な先制医療と統合医療の包括）・社会貢献
2.　mRNA発現解析検査を活用した癌関連遺伝子リスク診断及び長寿遺伝子活性度診断
3.　検査方法
4.　検査結果
　4.1　長寿遺伝子mRNA検査
　4.2　癌関連遺伝子mRNA検査
　4.3　検査結果の解釈
　4.4　検査結果の評価方法
5.　検診項目及び料金
6.　外来診療日時・場所
7.　外来担当医師
8.　一自験例の概略紹介とEBM構築の必要性
9.　マーナ（mRNA）健康外来を特徴付けるKey Words（＝Take Home Message）

4節　関節リウマチにおける遺伝子治療の現状と課題
1.　関節リウマチ治療の現状
2.　関節炎に対する遺伝子治療の変遷
　2.1　関節炎における遺伝子治療
　2.2　モデル動物での関節腔内局所投与による遺伝子治療
　2.3　関節リウマチ患者での関節腔内局所投与による遺伝子治療の臨床試験
　2.4　関節リウマチ患者での遺伝子治療のベクター候補
3.　関節リウマチとゲノムワイド関連解析（genome-wide association study：GWAS）
4.　関節リウマチとmicroRNA
　4.1　microRNAとは
　4.2　関節リウマチに関与するmicro RNA
5.　今後の課題