『新モダリティ医薬における非臨床評価の考え方』
（放送大学大学院 丹羽 誠）
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１．はじめに
２．新モダリティ医薬品の概観
2.1 新モダリティ医薬品とは
2.2 新モダリティ医薬品と製薬企業の成長戦略
2.3 新モダリティ医薬品の例示と分類
３．新モダリティ医薬品の非臨床評価
3.1 序説：非臨床評価自体の概観
3.2 新モダリティ医薬品における非臨床評価の課題
3.3 新モダリティに対する評価方法の整理・整備状況
3.4 新モダリティ医薬品における非臨床評価の留意点
４．おわりに |
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『遺伝子治療用製品の生体内分布評価と試験設計』
（第一三共(株) 花田 雄志）
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１．はじめに
２．ICH S12 ガイドライン『遺伝子治療用製品の非臨床生体内分布の考え方』
2.1 ガイドライン策定の背景
2.2 分布試験総論
2.3 分布試験各論
３．既承認品目の生体内分布試験の概要
3.1 AAV製品の生体内分布試験
3.2 AAV以外の製品の生体内分布試験
４．遺伝子治療用製品生体内分布試験の試験設計
4.1 動物種，動物数と試験実施形態について
4.2 被験物質について
4.3 組織の採取，及び採取時期について
4.4 組織中濃度測定
５．おわりに |
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『遺伝子治療における非臨床安全性評価の考え方と課題』
（(国研)国立成育医療研究センター 内山
徹）
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１．はじめに
２．遺伝子治療製品の多様性と作用機序に基づくリスクベース評価
３．非臨床安全性評価の主要項目
3.1 薬理作用およびproof-of-concept （PoC） 評価
3.2 生体内分布
3.3 毒性評価
3.4 免疫原性評価
3.5 排出および第三者への曝露
3.6 挿入変異および造腫瘍性リスク
3.7 ゲノム編集に特有の安全性評価
４．試験デザイン上の実務的課題
4.1 動物種およびモデル選択
4.2 投与量および用量の概念
4.3 観察期間と長期安全性
4.4 CMCと非臨床安全性評価の接続
５．次世代モダリティにおける課題
６．おわりに |
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『オナセムノゲン アベパルボベクにおける非臨床評価』
（ノバルティスファーマ(株) 香川 雄輔）
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１．はじめに（遺伝子治療のアプローチ）
２．ウイルスベクターの特性
３．オナセムノゲン アベパルボベクの開発経緯
４．本製品の日本における製造販売承認
５．本製品の基本構造および特性
６．本製品の作用機序
７．なぜSMAが本製品の標的適応症となり得たのか？
８．本製品の安全性評価
8.1 IV製品の非臨床試験データ
8.2 IT製品の非臨床試験データ
９．体内分布試験
１０．次世代への影響
１１．副成分及び不純物の安全性評価
１２．本製品の臨床試験における安全性
１３．結論 |
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『新モダリティ医薬品のCMC開発における特性解析』
（入澤コンサルティング(同) 入澤 朗）
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１．はじめに
２．CMCの特性解析がなぜ最優先なのか？
2.1 我が国の医薬品開発
2.2 なぜ特性解析試験が重要なのか？
2.3 予定外の3億円以上の損失
３．特性解析試験の開発
3.1 力価設定
3.2 その他の特性解析試験
3.3 同等性／同質性評価のプロトコール
４．まとめ |
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